Chicos con AME: Anmat tomó una medida que esperaban desde hace mucho tiempo

La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) autorizó el registro del medicamento Spinraza, uno de los más caros en el mundo, dando lugar a su comercialización en Argentina.

La importancia de su circulación en el mercado es vital para las  personas que padecen AME (Atrofia Muscular Espinal) y que necesitan del fármaco para mejorar su condición de vida.

Conocé a Tiziano: un nene salteño que a través de su enfermedad busca concientizar a los demás

La AME es una de las enfermedades más raras en el mundo: se trata de una patología de carácter genético que se manifiesta por una pérdida progresiva de la fuerza muscular, que no tiene cura, y que puede llegar a ser terminal dependiendo de su nivel. Existen cuatro tipos, clasificados de 1 a 4.

Alberto Alemán, doctor especializado en neuromusculatura, afirmó que el tratamiento nusinersen (más conocido por su nombre comercial: spinraza) modifica los genes de los pacientes, para mejorar la producción de una proteína que les falta: la de supervivencia muscular.

En 2016, después de 14 años de investigación, la venta del producto fue aprobado en el país que lo elabora: Estados Unidos. Desde entonces las asociaciones de padres de chicos con AME lucharon para  su autorización en la Argentina.

El medicamento está registrado “bajo condiciones especiales” a beneficio de pacientes con AME tipo I, II, y IIIA.

"Hace tiempo que estábamos esperando que se apruebe en Argentina", dijo Alemán con respecto a la medida. "Yo tengo dos pacientes, uno de dos años y uno tres, que están esperando que les llegue la droga para empezar el tratamiento. Que haya sido aprobada va a generar que sea más ágil el tramiterio para poder obtenerla", agregó.

Además,  informó el costo elevado que requiere su uso: "Sale aproximadamente 800 mil dólares el primer año de tratamiento, después hay que mantenerla con aplicaciones que son cada cuatro meses".
Por último, reafirmó que espera que el fármaco pueda llegar a la provincia para que sus dos pacientes sean tratados.

Maria Decavi, presidenta de la Fundación Fusaem, informó a LA GACETA que la autorización del medicamento significa una baja drástica de su valor. “Hay un protocolo de acción, cuando no tenés aprobada una droga en tu país, podés pedir que te la importen a través de una amparo y se paga al valor del país que importa. Lo que se aprobó es que se comercialice en valor peso”, explicó.

Al mismo tiempo, remarcó la lucha de las familias para su aprobación. “Hubo muchos problemas para que se registre, los médicos estaban amenazados, la gente pedía el medicamento pero el Estado no daba respuesta”, dijo.

Este avance beneficiaría a tres de las familias salteñas que tienen a uno de sus integrantes diagnosticados con la enfermedad. Según informó Decavi, desde la fundación, se conoce el caso de dos hermanitos con ame tipo III, un bebe con ame I, y un niño con ame II.

Por su parte, Analía Díaz, mamá de Tiziano -un nene salteño que padece la patología- contó que la spinraza es esencial para mejorar el bienestar de su niño. Resaltó, por otro lado, la importancia de la medida y la lucha que hay detrás. 

Según pudo conocer LA GACETA, este avance se encuentra en una etapa inicial que, aún, tiene un largo trecho. La firma del Ministerio de Salud continúa pendiente siendo la más importante para consolidar la medida de Anmat.